Áttekintő Show
Van, amikor a legnagyobb harcokat nem a szembetűnő sebek okozzák, hanem azok, amelyek a testünk mélyén zajlanak. A vérzékenység, vagy orvosi nevén a hemofília, egy olyan ritka genetikai rendellenesség, amely évszázadok óta foglalkoztatja az orvostudományt és a családokat egyaránt. Bár a köztudatban gyakran csak a királyi családok „betegségeként” él, valójában világszerte érint férfiakat, és a modern orvoslásnak köszönhetően ma már sokkal jobb életminőséget biztosít, mint valaha.
Ahhoz, hogy megértsük a hemofília természetét, először is tudnunk kell, hogyan működik a szervezetünk véralvadási rendszere. Ez egy rendkívül bonyolult, kaszkádszerű folyamat, amelyben több mint egy tucat fehérje, az úgynevezett véralvadási faktor vesz részt. Ha ez a komplex láncreakció valahol megszakad, a vér nem tud megfelelően megalvadni, ami hosszan tartó vagy spontán vérzéseket eredményezhet.
Mi is pontosan a hemofília és hogyan osztályozzuk?
A hemofília egy veleszületett, öröklődő véralvadási zavar, amelyet egy specifikus véralvadási faktor hiánya vagy csökkent működése okoz. A zavar szinte kizárólag férfiakat érint, mivel a hibás gén az X kromoszómán helyezkedik el. Nők általában csak hordozók, bár ritkán náluk is felléphetnek enyhe tünetek.
Két fő típusa van, amelyek a hiányzó faktor alapján különböztethetők meg:
- Hemofília A (klasszikus hemofília): Ez a leggyakoribb forma, a hemofíliás esetek mintegy 80%-át teszi ki. A VIII-as véralvadási faktor (FVIII) hiánya vagy hibás működése okozza.
- Hemofília B (karácsonyi betegség): Ezt a IX-es véralvadási faktor (FIX) hiánya okozza. Bár ritkább, tünetei és kezelési elvei hasonlóak az A típushoz.
Létezik egy harmadik, ritkább forma is, a hemofília C, amelyet a XI-es faktor hiánya okoz, de ez általában enyhébb lefolyású, és autoszomális öröklődésű, így mindkét nemet érintheti. Jelen cikkünkben elsősorban az A és B típusra fókuszálunk, mivel ezek jelentik a legnagyobb klinikai kihívást.
A hemofília nem azt jelenti, hogy a vér gyorsabban folyik ki. Azt jelenti, hogy a véralvadás folyamata, amely normálisan percek alatt lezajlik, órákig vagy napokig is eltarthat.
A hemofília genetikai háttere és öröklődése
A vérzékenység megértésének kulcsa az öröklődés mintájának ismerete. A hemofília A és B X-kromoszómához kötött, recesszív módon öröklődik. Ez a tény magyarázza, miért érint elsősorban férfiakat.
A férfiaknak egy X és egy Y kromoszómájuk van (XY), a nőknek két X kromoszómájuk (XX). Ha egy férfi megörökli a hibás X kromoszómát, nincs „tartalék” egészséges kromoszóma, amely kompenzálna, így kialakul a betegség.
Egy nő, aki hordozza a hibás gént az egyik X kromoszómán, általában tünetmentes, mivel a másik, egészséges X kromoszóma elegendő faktort termel. Ő azonban 50%-os eséllyel adja tovább a hibás gént minden fiúgyermekének (aki hemofíliás lesz) és 50%-os eséllyel minden lánygyermekének (aki hordozó lesz).
A spontán mutáció szerepe
Fontos tudni, hogy a hemofíliás esetek körülbelül egyharmadában nincs ismert családi előzmény. Ezekben az esetekben a rendellenesség egy spontán genetikai mutáció eredményeként jön létre a fogantatáskor. Ez a tény gyakran okoz meglepetést és szorongást az újdonsült szülők körében, akiknek tudatosítaniuk kell, hogy a betegség kialakulásáért senki nem felelős.
A vérzékenység felismerése: Tünetek csecsemőkorban és gyerekkorban
A hemofília tünetei jelentősen eltérhetnek a súlyossági foktól függően. Míg az enyhe esetekben a vérzékenység csak sebészeti beavatkozás vagy súlyos trauma után derül ki, addig a súlyos hemofíliában szenvedő babáknál már csecsemőkorban jelentkeznek a figyelmeztető jelek.
Korai jelek csecsemőknél
Az újszülöttek esetében az első, ijesztő tünet lehet a hosszan tartó vérzés a köldökzsinór leválása után, vagy a szokásosnál tovább tartó vérzés a fitymaszűkítő műtét (körülmetélés) helyén. A leggyakoribb kezdeti jel azonban a jelentős véraláfutás.
Amikor a baba elkezd mozogni, forogni, vagy amikor a szülők tartják, apró, de feltűnő véraláfutások jelenhetnek meg a testen. Ezek a véraláfutások sokkal nagyobbak és mélyebbek lehetnek, mint amire egy normálisan alvadó csecsemőnél számítanánk. A hemofíliás babáknál gyakori a fejen vagy a törzsön jelentkező vérömleny, amely különösen aggasztó lehet.
A gyermekkori tünetek spektruma
Amikor a gyermek elkezd mászni, majd járni, a tünetek sokrétűvé válnak. A vérzés nem mindig külső, gyakran a test belsejében történik, ami sokkal veszélyesebb.
1. Ízületi vérzések (hemarthrosis)
Ez a hemofília legjellemzőbb és legkárosabb tünete. A vérzés leggyakrabban a nagy ízületekben, mint a térd, boka vagy könyök, fordul elő. A szülők gyakran észreveszik, hogy a gyermek indokolatlanul sántít, visszautasítja a mozgást, vagy az ízület megduzzad, meleg tapintásúvá válik és fájdalmas.
Az ismétlődő ízületi vérzések hosszú távon krónikus ízületi károsodáshoz, azaz hemofíliás arthropathiához vezetnek. A vér lebomlási termékei károsítják az ízületi porcot és a csontot, ami mozgáskorlátozottságot és súlyos fájdalmat okoz, ha nem kezelik időben és megfelelően.
2. Izom- és lágyrészvérzések
Ezek a vérzések nagy, kemény, fájdalmas vérömlenyeket (hematómákat) okoznak. Ha egy nagyobb izomban, például a combban vagy a lábszárban történik, a nyomás károsíthatja az idegeket és a környező szöveteket. A legveszélyesebb az ún. iliopsoas izom vérzése, amely komoly hasi fájdalmat és idegkárosodást okozhat.
3. Nyálkahártya vérzések
A gyakori orrvérzés, a hosszan tartó vérzés foghúzás után, vagy a szokatlanul erős vérzés apró szájüregi sebekből mind gyanúra adhat okot. Míg egy normál gyermeknél ezek a vérzések gyorsan elállnak, a hemofíliás gyermeknél órákig vagy napokig tarthatnak, és orvosi beavatkozást igényelhetnek.
A hemofíliás gyermekeknél minden olyan fejsérülés, amely normál esetben csak egy kis duzzanatot okozna, potenciálisan életveszélyes lehet a koponyán belüli vérzés kockázata miatt.
A hemofília súlyossági fokai: Nem minden vérzékenység egyforma
A hemofília súlyosságát a hiányzó véralvadási faktor (FVIII vagy FIX) vérben mért aktivitási szintje határozza meg. Ez a szint szoros összefüggésben áll a tünetek gyakoriságával és súlyosságával, valamint a szükséges kezelés intenzitásával.
| Súlyossági fok | Faktor aktivitási szintje (normál %-ában) | Jellemző vérzési mintázat |
|---|---|---|
| Súlyos hemofília | < 1% | Gyakori, spontán vérzések (heti 1-2 alkalommal), jellemzően ízületi és izomvérzések. |
| Közepesen súlyos hemofília | 1% – 5% | Ritka spontán vérzések. Vérzés traumát vagy kisebb beavatkozást követően. |
| Enyhe hemofília | > 5% – 40% | Általában csak jelentős sérülés vagy sebészeti beavatkozás után jelentkezik vérzés. Spontán vérzés ritka. |
A súlyos hemofília diagnózisa általában már csecsemőkorban felállítható a gyakori vérzések miatt. Az enyhe esetekben azonban előfordulhat, hogy a diagnózis csak felnőttkorban, egy komolyabb műtét vagy baleset után születik meg. Ezért is létfontosságú, hogy még az enyhe vérzékenységi hajlamot is komolyan vegyék az orvosok és a betegek.
A diagnózis felállítása: Laboratóriumi vizsgálatok
Ha egy gyermeknél felmerül a hemofília gyanúja, a diagnózis felállításához komplex laboratóriumi vizsgálatokra van szükség. A kezdeti szűrővizsgálatok, mint a protrombin idő (PT) és az aktivált parciális tromboplasztin idő (aPTI), segítenek behatárolni a problémát.
A hemofíliában szenvedő betegeknél az aPTI (aktivált parciális tromboplasztin idő) megnyúlt, míg a PT normális. Ez arra utal, hogy a véralvadási kaszkád belső útvonalában van zavar.
A végleges diagnózist a specifikus faktor aktivitási vizsgálatok adják. Ekkor mérik meg a vérben található VIII-as és IX-es faktorok szintjét. A faktor szintje nemcsak a diagnózist erősíti meg, hanem meghatározza a hemofília típusát és súlyosságát is, ami elengedhetetlen a kezelési stratégia kidolgozásához.
Genetikai tanácsadás és prenatális diagnózis
Mivel a hemofília örökletes betegség, a genetikai tanácsadás kulcsfontosságú. A hordozó nők (akik már tudják, hogy a családban előfordult a betegség) számára elérhető a prenatális diagnózis lehetősége, amely magzati mintavétellel kimutatja, hogy a magzat hemofíliás-e. Ez a döntés rendkívül személyes és etikai kérdéseket vet fel, de a modern orvoslás lehetőséget biztosít az informált döntéshozatalra.
Az életet megnehezítő tünetek: A spontán és traumás vérzések
A hemofíliás betegek számára a legnagyobb veszélyt nem a külső sebek, hanem a belső vérzések jelentik. Ahogy korábban említettük, az ízületi vérzések a leggyakoribbak és a leginkább károsítóak, de van néhány más, életet veszélyeztető vérzés is, amiről minden érintettnek tudnia kell.
Intrakraniális vérzés (agyi vérzés)
Ez a hemofília legrettegettebb szövődménye, különösen súlyos hemofíliában. Bár ritka, gyakran fatális kimenetelű, vagy súlyos neurológiai károsodást okoz. Bármilyen fejsérülés, még egy enyhének tűnő esés is komoly veszélyt jelent. A tünetek lehetnek fejfájás, hányás, látászavar, nyaki merevség, vagy eszméletvesztés. Ilyen esetekben azonnali faktorpótlás és orvosi ellátás szükséges.
Gastrointesztinális vérzések
A gyomor-bélrendszeri vérzések szintén előfordulhatnak, bár ritkábban. Ezeket gyomorfekély vagy más bélrendszeri elváltozások okozhatják, és fekete, szurokszerű széklet (meléna) vagy vérhányás formájában jelentkezhetnek. Ezek a vérzések súlyos vérveszteséget okozhatnak, és intenzív faktorpótlást igényelnek.
A pszichés teher
A vérzékenységgel együtt élni nemcsak fizikai, hanem jelentős pszichés terhet is jelent, különösen a gyermekek és a szülők számára. Az állandó aggodalom a sérülések miatt, a rendszeres injekciók (profilaxis) beadása, és az életkorral járó korlátozások mind befolyásolják az életminőséget. A szorongás, a depresszió és a társadalmi elszigetelődés elkerülése érdekében a betegeknek és családjaiknak gyakran szükségük van pszichológiai támogatásra és sorstársi közösségre.
A hemofília hagyományos kezelési módszerei: A faktorpótlás
Az elmúlt évtizedekben a hemofília kezelése gyökeresen megváltozott. Egykor a betegek élettartama drámaian rövidebb volt, és az ízületi károsodások miatt sokan rokkanttá váltak. Ma már a modern kezelések lehetővé teszik, hogy a hemofíliások szinte teljes életet éljenek.
A kezelés alapköve a hiányzó véralvadási faktor pótlása. Ezt intravénás injekciók formájában adják be, amelyek tartalmazzák a hiányzó VIII-as (hemofília A) vagy IX-es (hemofília B) faktort.
A kezelés két fő formája
1. Igény szerinti kezelés (on-demand)
Ez a módszer azt jelenti, hogy a faktort csak akkor adják be, ha vérzés történik. Ez a megközelítés általában enyhe vagy közepesen súlyos hemofíliában szenvedő betegeknél elfogadható, de a súlyos hemofíliában szenvedőknél súlyos ízületi károsodásokhoz vezethet, mivel a belső vérzés gyakran már elkezdődött, mire a tünetek észlelhetők.
2. Profilaxis (megelőző kezelés)
A modern standard a súlyos hemofíliában szenvedő gyermekek és felnőttek számára a profilaxis, azaz a megelőző kezelés. Ennek során a faktort rendszeres időközönként (általában heti 2-3 alkalommal hemofília A esetén, vagy heti 1-2 alkalommal hemofília B esetén) adják be. Célja, hogy a faktor szintjét folyamatosan 1% felett tartsa, megakadályozva ezzel a spontán vérzéseket és az ízületi károsodást.
A profilaxis bevezetése volt az egyik legnagyobb áttörés a hemofília kezelésében. A korán megkezdett profilaxis drámaian javítja a betegek életminőségét, csökkenti az ízületi károsodás kockázatát, és lehetővé teszi a normális gyermekkori fejlődést.
A kezelés kihívása: Az inhibitorok
A faktorpótlásnak van egy jelentős szövődménye: az inhibitorok kialakulása. Az inhibitorok olyan antitestek, amelyeket a beteg immunrendszere termel a bejuttatott faktor ellen, tévesen idegen fehérjeként azonosítva azt. Ezek az antitestek semlegesítik a faktort, ami a kezelés hatástalanságához vezet.
Az inhibitorok a súlyos hemofília A-ban szenvedő betegek mintegy 25-30%-ánál alakulnak ki, általában a kezelés első 50 expozíciós napján. Ez a helyzet rendkívül nehezen kezelhetővé teszi a vérzéseket, és speciális, magas költségű „áthidaló” kezeléseket igényel (pl. bypass ágensek).
A modern hemofília kezelés forradalma: Meghosszabbított hatás és nem faktor alapú terápiák
Az elmúlt évtizedben a hemofília kezelése a bio- és géntechnológiai fejlesztéseknek köszönhetően forradalmi változáson ment keresztül. A cél kettős: csökkenteni az injekciók számát, és hatékony kezelési alternatívát nyújtani az inhibitoros betegek számára.
Meghosszabbított felezési idejű faktorok (EHL factors)
A hagyományos faktorkoncentrátumok viszonylag rövid felezési idővel rendelkeznek (a VIII-as faktoré kb. 8-12 óra, a IX-es faktoré kb. 18-24 óra). Ez gyakori intravénás beadást tesz szükségessé. A modern technológia lehetővé tette a faktorfehérjék módosítását (pl. PEG-ezés vagy fúziós fehérjék), ami jelentősen meghosszabbítja a felezési idejüket.
- Hemofília A (EHL): A beadási gyakoriság heti 2-3 alkalomról heti 1 alkalomra csökkenthető.
- Hemofília B (EHL): Mivel a FIX faktor felezési ideje eleve hosszabb, az EHL készítmények akár 7-14 naponta egyszeri beadást is lehetővé tesznek. Ez hatalmas könnyebbséget jelent a betegek és a családok számára.
Nem faktor alapú (non-factor) terápiák: Az áttörés
A legnagyobb áttörést azok a terápiák jelentik, amelyek nem a hiányzó faktort pótolják, hanem a véralvadási kaszkád egy másik pontjába avatkoznak be, ezzel helyreállítva a vérzékenységi egyensúlyt. Ezek a kezelések különösen fontosak az inhibitoros betegek számára.
Emicizumab (Hemlibra)
Az Emicizumab megjelenése valóságos paradigmaváltást hozott. Ez egy bispecifikus monoklonális antitest, amely utánozza a VIII-as faktor funkcióját. Két különböző fehérjéhez kötődik egyszerre (a IXa és a X faktorhoz), ezzel hidalva át a hiányzó VIII-as faktor szerepét.
Ennek a kezelésnek több rendkívüli előnye van:
- Szubkután (bőr alá adott) beadás: Nincs szükség intravénás injekcióra, ami jelentősen egyszerűsíti a kezelést, különösen gyermekeknél.
- Ritka beadás: Heti, kétheti vagy akár havi egyszeri beadás is elegendő lehet.
- Inhibitoros betegeknél is hatásos: Mivel az Emicizumab mechanizmusa eltér a VIII-as faktortól, az inhibitorok nem semlegesítik.
Az Emicizumab mára a súlyos hemofília A (akár inhibitoros, akár nem inhibitoros) profilaxisának egyik legfontosabb eszköze lett, drámaian javítva a betegek életminőségét és csökkentve a vérzések számát.
További nem faktor alapú készítmények
A kutatás nem áll meg. Más, ígéretes, nem faktor alapú terápiák is fejlesztés alatt állnak, amelyek a véralvadási kaszkád más gátló elemeit célozzák. Ilyenek például a fituszirán (Fitusiran) és a szuszimoctokog alfa (Susimoctocog alfa).
A modern profilaxis és a nem faktor alapú terápiák célja, hogy a hemofíliás betegek vérzési rátája megközelítse a nem hemofíliás populációét, lehetővé téve a teljes fizikai aktivitást és a vérzésmentes életet.
A hemofília génterápiája: A gyógyulás ígérete
A hemofília génterápiája az utóbbi években a legizgalmasabb és leginkább reményt keltő fejlesztése. A génterápia célja, hogy ne csak kezelje, hanem potenciálisan gyógyítsa is a betegséget, egyetlen beavatkozással.
Hogyan működik a génterápia?
A hemofília A és B génterápiája a hiányzó faktor génjének bejuttatásán alapul a májsejtekbe. A máj a szervezet természetes faktortermelő gyára. Mivel a hemofíliát egyetlen gén hibája okozza, ideális célpontja a génterápiának.
A folyamat során egy ártalmatlanított vírust, leggyakrabban egy adenovírushoz kapcsolt vírust (AAV), használnak vektorként. Ez a vektor juttatja be az egészséges véralvadási faktor gént a májsejtekbe. A májsejtek ezután elkezdik termelni a hiányzó faktort, ami potenciálisan hosszú távon fenntartja a faktor szintjét a vérben, szükségtelenné téve a rendszeres infúziókat.
Eredmények és kihívások
A klinikai vizsgálatok rendkívül ígéretesek. Főként a hemofília B kezelésében érték el a legszebb eredményeket, ahol a betegek jelentős része stabil, közepesen súlyos vagy akár enyhe szintre emelt faktoraktivitást mutatott a kezelés után évekkel is. Ez azt jelenti, hogy a betegek elhagyhatták a profilaxist.
A hemofília A génterápiája is gyorsan fejlődik, bár a VIII-as faktor génje nagyobb és összetettebb, ami technikai kihívásokat jelent.
A génterápia legnagyobb kihívásai a következők:
- Tartósság: Meddig maradnak aktívak a bejuttatott gének? Bár az első eredmények biztatóak, még nem tudjuk pontosan, hogy a hatás 10-20 év múlva is fennmarad-e.
- Immunválasz: A szervezet reagálhat a vírusvektorra, ami a májenzimek emelkedését okozhatja, és korlátozhatja a génterápia hatékonyságát.
- Elérhetőség és költség: A génterápiás kezelések rendkívül drágák, ami kérdéseket vet fel azzal kapcsolatban, hogyan lehet ezeket a forradalmi kezeléseket széles körben elérhetővé tenni.
Bár a teljes gyógyulás még nem mindenki számára garantált, a génterápia megnyitotta az utat a hemofília kezelésének végső célja felé: a vérzésmentes élet felé faktorkoncentrátumok nélkül.
Életminőség hemofíliával: A mindennapi kihívások
A hemofília kezelése nem merül ki a faktor injekciókban. A betegség kezelése multidiszciplináris megközelítést igényel, amely magában foglalja a fizikoterápiát, a pszichológiai támogatást és az életmódbeli tanácsokat.
Fizikoterápia és ízületi egészség
A hemofíliás ízületi károsodás megelőzése és kezelése kritikus fontosságú. A rendszeres, alacsony intenzitású testmozgás erősíti az ízületeket körülvevő izmokat, ezzel stabilizálva azokat és csökkentve a vérzés kockázatát. A fizioterapeuta segít a betegeknek megtanulni a biztonságos edzésmódokat.
A javasolt sportok általában az úszás, a kerékpározás, a séta. Kerülni kell a nagy ütközéssel járó, kontakt sportokat, mint a rögbi, a futball, vagy a jégkorong, különösen súlyos hemofília esetén.
Az iskola és a közösségi élet
A hemofíliás gyermekeknek teljes értékű életet kell élniük, ami magában foglalja a sikeres iskolai beilleszkedést is. Fontos, hogy az iskola és a pedagógusok tisztában legyenek a gyermek állapotával, és tudják, mit kell tenni vérzés esetén.
A modern profilaxisnak köszönhetően a gyermekek kevesebb iskolai napot mulasztanak, és aktívabban részt vehetnek az életben. A szülőknek bátorítaniuk kell a gyermeket az önálló kezelésre (autoinfúzióra) való felkészülésre, ami növeli a kontrollérzetet és a függetlenséget.
A gyógyszeres kezelésen túl: Egyéb fontos szempontok
A hemofíliás betegeknek kerülniük kell azokat a gyógyszereket, amelyek gátolják a vérlemezkék működését, mint például az aszpirin és bizonyos nem szteroid gyulladáscsökkentők (NSAID-ok). Ezek súlyosbíthatják a vérzési hajlamot.
A fájdalomcsillapításra paracetamolt vagy speciális, a hematológus által jóváhagyott NSAID-okat kell használni, amelyek biztonságosak a véralvadási zavarok esetén.
A hemofíliás betegek gondozása Magyarországon
Magyarországon a hemofíliás betegek gondozása centralizált, speciális hemofília centrumokban történik. Ezek a centrumok biztosítják a legmagasabb szintű ellátást, a faktorkoncentrátumokhoz való hozzáférést és a multidiszciplináris csapat munkáját.
A gondozási csapat általában hematológusból, nővérből, fizioterapeutából, szociális munkásból és pszichológusból áll. Ez a holisztikus megközelítés elengedhetetlen a krónikus betegség hatékony kezeléséhez.
A faktorkészítmények elérhetősége
A magyar egészségügy biztosítja a legmodernebb faktorkészítményeket, beleértve a rekombináns faktorokat és a meghosszabbított felezési idejű készítményeket (EHL). A profilaxisra szoruló betegek otthoni kezelésre kapják meg a szükséges faktorokat, ami jelentősen növeli az életminőséget.
A betegeknek és családjuknak képzést nyújtanak az otthoni infúziók biztonságos beadásához. Ez a képesség kulcsfontosságú, hiszen lehetővé teszi a vérzés gyors kezelését, minimalizálva az ízületi károsodás kockázatát.
A vérzékenység mint családi kihívás
A hemofília diagnózisa megrázó élmény lehet egy család számára. A szülőknek nemcsak a betegség kezelését kell megtanulniuk, hanem meg kell találniuk az egyensúlyt a túlzott óvatosság és a gyermek normális fejlődésének támogatása között.
A hordozó nők, bár általában tünetmentesek, tapasztalhatnak enyhe vérzékenységi tüneteket, például erős menstruációs vérzést, amely vashiányos vérszegénységhez vezethet. Fontos, hogy a hordozó nők is tisztában legyenek saját állapotukkal, és szükség esetén orvosi segítséget kérjenek.
A hemofília közösség, a betegszervezetek és a támogató csoportok létfontosságú szerepet játszanak. Ezek a közösségek nemcsak információt, hanem emocionális támogatást és tapasztalatcserét is nyújtanak, segítve a családokat abban, hogy ne érezzék magukat egyedül a kihívásokkal.
A jövő útja a vérzékenység kezelésében
A hemofília kezelése soha nem volt még ilyen ígéretes. A kutatások a génterápia tartósságának optimalizálására, az új, nem faktor alapú szerek kifejlesztésére, valamint az inhibitorok kialakulásának megelőzésére összpontosítanak. A cél az, hogy a vérzékenység ne korlátozza a betegek életét, és a kezelés a lehető legkevésbé legyen invazív.
A betegtájékoztatás és a korai diagnózis továbbra is alapvető fontosságú. Minél korábban kezdődik meg a profilaxis, annál nagyobb eséllyel kerülhető el a krónikus ízületi károsodás, ami a hemofília legfőbb hosszú távú szövődménye. A tudatos életmód, a rendszeres orvosi ellenőrzés és a modern terápiák együttesen biztosítják, hogy a hemofíliával élők ma már egyenlő eséllyel indulhassanak az életben.
A hemofília ma már nem egy halálos ítélet, hanem egy krónikus, de jól kezelhető állapot, amely megfelelő gondozással nem állhatja útját a teljes és boldog életnek. A szülői odafigyelés, a szakorvosi tudás és a tudomány fejlődése együtt adja meg azt a biztonságot, amelyre a hemofíliás családoknak szükségük van.
